Los Centros de Competencia en Enfermedades Raras (CCMR, por sus siglas en inglés) proporcionan atención y seguimiento a las personas con enfermedades raras lo más cerca posible de sus hogares, basándose en una red territorial adecuada y en conexión con la CRMR de la que dependen funcionalmente.

Un centro de especialización reúne a un equipo hospitalario altamente especializado con experiencia demostrada en una enfermedad rara (o un grupo de enfermedades raras) y desarrolla sus actividades en las áreas de atención, docencia/formación e investigación. Este equipo es médico, pero también integra habilidades paramédicas, psicológicas, médico-sociales, educativas y sociales.